摘要： 近年来，基因治疗取得了显著进展。 已有超过4000个编码蛋白质的基因与6000多种遗传疾病有关；下一代测序技术彻底改变了遗传疾病的诊断。大多数遗传疾病被认为是非常罕见或超罕见的，这里定义为病例少于1:100,000，但12种批准的基因治疗中（不包括rna治疗），只有一种针对超罕见疾病。

上海，2024年11月1日——德国特殊化学品公司朗盛于10月31日在其位于上海化工园区的朗盛亚太应用开发中心（AADC）举办了2024年电力行业抗燃油研讨会。 维奥流®抗燃油技术研讨会现场 针对本次研讨会聚焦的电力行业热点问题，朗盛润滑油添加剂业务部技术服务全球负责人Michael Fletschinger博士介绍了朗盛抗燃液压油产品在火电及核电领域安全运行60余年的经验，近百名来自国内三大主机厂 ...

PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) 在强劲的第三季度业绩之后，更新了2024年的收入指引，预计将增至7.5亿美元至8亿美元。公司报告总收入为1.97亿美元，其中杜氏肌营养不良症（DMD）业务（包括Emflaza）对强劲的财务表现贡献显著。随着两项新药申请（NDA）已提交给FDA，以及更多产品即将上市，PTC Therapeutics有望持续增长。公司的现金储 ...

原标题：【优化营商环境提质增效】凉州区：高效办成一件事 政务服务更贴心   近日，个体工商户周玉清用不到20分钟时间，就在武威市凉州区政府政务服务中心成功办理了道路货物运输经营许可证，并当场领取纸质证照，同步收到电子证照。   “过去办理这些手续需要提交很多资料，还要在多个窗口之间来回跑，费时又费力。现在通过‘高效办成一件事’服务，只需要在一个窗口提交材料，就能一次性完成所有手续，省时又省心。”周 ...

新华社长春11月10日电（记者王帆、赵丹丹）连日来，在造雪机的轰鸣声中，位于吉林省长春市的天定山、庙香山、莲花山、净月潭四大滑雪场开启了造雪模式，2024—2025雪季即将开启。据悉，新雪季长春将以“北国春城、娱雪天地”为主题，强化“体验”“乐享”概 ...

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10月28日，受台风“潭美”残涡和冷空气共同影响，海南省万宁市多区域出现强降雨，多名群众被积水围困，万宁消防救援人员当日夜间紧急开展营救，截至10月29日7时已安全转移被困群众14人。